Importanti novità nella ricerca sulla leucemia mieloide cronica

21 settembre 2023 | 12:44
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Importanti novità nella ricerca sulla leucemia mieloide cronica

La LMC è una forma di leucemia che, grazie all’avvento di farmaci specifici noti come inibitori di tirosina chinasi, ha visto un notevole miglioramento nelle prospettive di vita dei pazienti.

In occasione della Giornata Mondiale della leucemia mieloide cronica, un team di ricercatori coordinato dal professor Carlo Gambacorti Passerini, professore di Ematologia presso l’Università Milano-Bicocca e direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia presso la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, ha annunciato importanti novità nel campo della Leucemia Mieloide Cronica (LMC).

La LMC è una forma di leucemia che, grazie all’avvento di farmaci specifici noti come inibitori di tirosina chinasi, ha visto un notevole miglioramento nelle prospettive di vita dei pazienti. Prima di questi farmaci, l’aspettativa di vita per chi soffriva di LMC era di soli 2-3 anni. Tuttavia, con i trattamenti moderni, i pazienti possono ora godere di un’aspettativa di vita simile a quella della popolazione generale.

A seguito di una risposta ottimale al trattamento, definita come almeno 4 anni di terapia e la presenza di un residuo minimo di cellule leucemiche (meno di 1/10.000), ai pazienti viene solitamente offerta la possibilità di sospendere la terapia. Tuttavia, mentre la maggior parte dei pazienti può sospendere temporaneamente il trattamento, alcuni riscontrano una recidiva della LMC. In alcuni casi estremamente rari, la sospensione della terapia è stata associata alla progressione della LMC, alla sua trasformazione in una leucemia acuta e, in alcuni casi, alla morte del paziente.

Uno studio chiamato TFR-PRO, coordinato dal professor Gambacorti Passerini, ha seguito 906 pazienti affetti da LMC in centri di ricerca in Italia, Francia, Germania, Spagna e Canada. Dei pazienti coinvolti nello studio, circa il 40% ha scelto di non sospendere la terapia, mentre il 60% l’ha fatto.

Dopo un periodo di monitoraggio medio superiore a 5 anni e oltre 5000 anni di follow-up complessivo, è stato registrato un unico caso di progressione della malattia in un paziente tedesco di 45 anni. Questo dato suggerisce che la progressione della LMC è un evento estremamente raro, con una frequenza stimata tra 1 caso su 10.000 e 1 caso su 1.000. È importante notare che questo caso si è verificato nel gruppo di pazienti che aveva scelto di non sospendere la terapia.

In sintesi, questi risultati indicano che la sospensione della terapia in pazienti con risposta ottimale è un’opzione sicura, con il rischio di progressione della LMC estremamente basso e non legato alla sospensione stessa. Tuttavia, è fondamentale che i pazienti aderiscano regolarmente alla terapia prima della sospensione e ricevano un monitoraggio adeguato da parte del medico dopo la sospensione.

Questo studio rappresenta un importante passo avanti nella gestione della LMC e offre ai pazienti e ai medici maggiore fiducia nelle decisioni riguardanti la sospensione della terapia. La ricerca continua nel campo della LMC è fondamentale per migliorare ulteriormente la qualità di vita dei pazienti e ridurre al minimo gli effetti negativi della malattia.